Γονιδιακή θεραπεία για την θαλασσαιμία

Γεια σας φίλες και φίλοι μου

Ευχάριστα νέα έχω σήμερα να σας πω.

Εκπληκτικά αποτελέσματα πέτυχαν σε πειραματόζωα (ποντίκια) ερευνητές επιστήμονες στο πανεπιστήμιο του Yale της Αμερικής.

Κατάφεραν να διορθώσουν τα συμπτώματα της Μεσογειακής αναιμίας από την οποία έπασχαν τα ποντίκια, χορηγώντας τους, ενδοφλεβίως, νανοσωματίδια στα οποία είχαν τοποθετήσει μέσα, κομμάτι από συνθετικό DNA (γνωστό ως ΡΝΑ) –συνθετικό
γονίδιο, δηλαδή-  μαζί με μία πρωτεΐνη που ανακάλυψαν πως ενεργοποιεί τα βλαστοκύτταρα στον μυελό των οστών.

Τα νανοσωματίδια αυτά κατάφεραν να διορθώσουν σε αρκετά κύτταρα του αίματος των ποντικών τα μεταλλαγμένα γονίδια που τους προκαλούσαν την νόσο τους, με αποτέλεσμα η αναιμία τους να βελτιωθεί πολύ.

Η θαλασσαιμία, ή Μεσογειακή αναιμία, χαρακτηρίζεται από αναιμία που οφείλεται σε μετάλλαξη ή έλλειψη ενός γονιδίου που είναι υπεύθυνο για την σύνθεση της αιμοσφαιρίνης, απαραίτητου συστατικού των ερυθρών αιμοσφαιρίων. 
Στην περίπτωση του πειράματος, το συνθετικό γονίδιο που χορηγήθηκε στα ζώα μαζί με την πρωτείνη που ενεργοποιεί τα βλαστοκύτταρα στον μυελό των οστών, κατάφερε να δημιουργήσει από τα βλαστοκύτταρα, κύτταρα που παράγουν κανονικά αιμοσφαιρίνη, μια που το μεταλλαγμένο τους γονίδιο αντικαταστάθηκε από το τεχνητό που μετέφερε την σωστή πληροφορία.

Θα χρειαστούν πολλά ακόμη πειράματα σε ζώα μέχρι κάτι τέτοιο να δοκιμαστεί με ασφάλεια στους ανθρώπους, ωστόσο τα νέα είναι πολύ ευχάριστα για τους πάσχοντες από θαλασσαιμία ασθενείς.

Με αγάπη

Πηγή: http://www.fiercebiotech.com/research/nanoparticles-deliver-gene-therapy-alleviates-thalassemia-mice?utm_medium=nl&utm_source=internal&mrkid=567448&mkt_tok=eyJpIjoiTWpBd00ySTRORGsxTnpVMyIsInQiOiJwYkRwQkpEYU1QS2xPaFZvdEZHNWZhbW14bURMRlpXMktNRXU4RVRoUWo1ZE1JWGowUHJVOU1ZVGFzdWFHV3ZLZE5oXC96XC9Hc1NaMlJcL044djNnVGdqQk9ORkx0a1wveWRSS0FaMGp6dURXaVE9In0%3D